Клиника у Кини започела прва клиничка тестирања револуционарне технологије за едитовање гена на људима

Фото: Genome-engineering.org

Текст: Катарина Стекић

У дугогодишњем биомедицинском рату између Кине и Америке, Кина је 28. октобра убележила важну победу. У удаљеној централној Кини, у Ченгдуу, граду на обронцима Тибетанске висоравни са око 14 милиона становника, тим који предводи др Лу Ју, професор радиотерапије на Сичуанском универзитету, убацио је ћелије модификоване CRISPR технологијом у тело пацијента са метастазираним раком плућа. Одиграло се, другим речима, прво икада клиничко испробавање CRISPR технологије на човеку.

У Америци се увелико планира одговор: испитивања на људима треба да почну током  2017. године, када и Пекиншки универзитет планира три клиничке провере на ћелијама рака простате, бешике и бубрега. Широм светских медија може се чути мишљење да CRISPR има шансе да буде „Спутњик 2“, алудирајући на чињеницу да је такмичење између САД-а и СССР-а током Хладног рата, услед огромних улагања, довело до незабележеног развоја науке и технологије.

CRISPR је назив за имуне системе који су испрва откривени у генетској структури бактерија, и који служе за одбрану од вируса. У пар година од великог открића могућности које пружа овај систем, истраживања CRISPR-а су експлодирала широм света. Наиме, као што бактерија користи CRISPR да одстрани вирусе из својих генетичких структура, тако се CRISPR, уз помоћ Cas протеина, може „испрограмирати“ да, попут маказа, сече тачно одређене делове генома и животиња и људи.

Лу Ју и сарадници су извели историјско убацивање CRISPR технологије тако што су најпре из пацијентове крви извукли имунске ћелије које су потом третиране са CRISPR–Cas9. Ова технологија комбинује ензиме који секу ДНК са молекулским водичем чија је улога да усмери ензиме где треба да секу. Ген који је CRISPR–Cas9 исекао у овом случају кодира протеин који се зове PD-1 и који кочи ћелијски имуни одговор. Када канцер нападне организам, он искоришћава ову функцију PD-1 да би се размножавао.

Лу Ју и његов тим се надају да ће ћелије без PD-1 унете назад у организам пацијента преко CRISPR-а успети да нападну ћелије канцера и истребе их. Дотичном пацијенту је предвиђена још једна инјекција CRISPR-а, а тим планира да третира још десет пацијената. У лабораторији се овакав начин борбе са канцером се испоставио ефикасним. Питање је, међутим, колико ће бити ефикасан у врло сложеном организму као што је људски.

Истраживачи планирају да прате пацијенте током наредних шест месеци. За ово време би требало да се покаже драстичан напредак да би се могло рећи да CRISPR има ефекта. У међувремену, очи лекара и биолога широм света упрте су у онколошку клинику у Ченгдуу, у атмосфери оптимизма, али са резервом. Један од видљивијих септика је Најер Ризви, истраживач са Медицинског центра Универзитета Колумбија у Њујорку, који,  сумња да ће ова метода показати већу успешност од употребе антитела у лечењу канцера.

Окружена контроверзама, пре свега око потенцијалне примене у генетичкој модификацији људских ембриона, CRISPR технологија би могла да има невероватну широку примену у лечењу великог броја генетски и имунски заснованих болести. У САД-у, перјаницу у трци са Кином носи новоотворени Паркер институт за имунотерапију канцера при Универзитету Пенсилваније, који је први добио одобрење за тестирања CRISPR терапије на људима. Главни финансијер института је Шон Паркер, мултимилијардер који је своје богатство направио чувеним софтвером за размену музике Napster и раним улагањем у компанију Facebook.

подели