Klinika u Kini započela prva klinička testiranja revolucionarne tehnologije za editovanje gena na ljudima

Foto: Genome-engineering.org

Tekst: Katarina Stekić

U dugogodišnjem biomedicinskom ratu između Kine i Amerike, Kina je 28. oktobra ubeležila važnu pobedu. U udaljenoj centralnoj Kini, u Čengduu, gradu na obroncima Tibetanske visoravni sa oko 14 miliona stanovnika, tim koji predvodi dr Lu Ju, profesor radioterapije na Sičuanskom univerzitetu, ubacio je ćelije modifikovane CRISPR tehnologijom u telo pacijenta sa metastaziranim rakom pluća. Odigralo se, drugim rečima, prvo ikada kliničko isprobavanje CRISPR tehnologije na čoveku.

U Americi se uveliko planira odgovor: ispitivanja na ljudima treba da počnu tokom  2017. godine, kada i Pekinški univerzitet planira tri kliničke provere na ćelijama raka prostate, bešike i bubrega. Širom svetskih medija može se čuti mišljenje da CRISPR ima šanse da bude „Sputnjik 2“, aludirajući na činjenicu da je takmičenje između SAD-a i SSSR-a tokom Hladnog rata, usled ogromnih ulaganja, dovelo do nezabeleženog razvoja nauke i tehnologije.

CRISPR je naziv za imune sisteme koji su isprva otkriveni u genetskoj strukturi bakterija, i koji služe za odbranu od virusa. U par godina od velikog otkrića mogućnosti koje pruža ovaj sistem, istraživanja CRISPR-a su eksplodirala širom sveta. Naime, kao što bakterija koristi CRISPR da odstrani viruse iz svojih genetičkih struktura, tako se CRISPR, uz pomoć Cas proteina, može „isprogramirati“ da, poput makaza, seče tačno određene delove genoma i životinja i ljudi.

Lu Ju i saradnici su izveli istorijsko ubacivanje CRISPR tehnologije tako što su najpre iz pacijentove krvi izvukli imunske ćelije koje su potom tretirane sa CRISPR–Cas9. Ova tehnologija kombinuje enzime koji seku DNK sa molekulskim vodičem čija je uloga da usmeri enzime gde treba da seku. Gen koji je CRISPR–Cas9 isekao u ovom slučaju kodira protein koji se zove PD-1 i koji koči ćelijski imuni odgovor. Kada kancer napadne organizam, on iskorišćava ovu funkciju PD-1 da bi se razmnožavao.

Lu Ju i njegov tim se nadaju da će ćelije bez PD-1 unete nazad u organizam pacijenta preko CRISPR-a uspeti da napadnu ćelije kancera i istrebe ih. Dotičnom pacijentu je predviđena još jedna injekcija CRISPR-a, a tim planira da tretira još deset pacijenata. U laboratoriji se ovakav način borbe sa kancerom se ispostavio efikasnim. Pitanje je, međutim, koliko će biti efikasan u vrlo složenom organizmu kao što je ljudski.

Istraživači planiraju da prate pacijente tokom narednih šest meseci. Za ovo vreme bi trebalo da se pokaže drastičan napredak da bi se moglo reći da CRISPR ima efekta. U međuvremenu, oči lekara i biologa širom sveta uprte su u onkološku kliniku u Čengduu, u atmosferi optimizma, ali sa rezervom. Jedan od vidljivijih septika je Najer Rizvi, istraživač sa Medicinskog centra Univerziteta Kolumbija u Njujorku, koji,  sumnja da će ova metoda pokazati veću uspešnost od upotrebe antitela u lečenju kancera.

Okružena kontroverzama, pre svega oko potencijalne primene u genetičkoj modifikaciji ljudskih embriona, CRISPR tehnologija bi mogla da ima neverovatnu široku primenu u lečenju velikog broja genetski i imunski zasnovanih bolesti. U SAD-u, perjanicu u trci sa Kinom nosi novootvoreni Parker institut za imunoterapiju kancera pri Univerzitetu Pensilvanije, koji je prvi dobio odobrenje za testiranja CRISPR terapije na ljudima. Glavni finansijer instituta je Šon Parker, multimilijarder koji je svoje bogatstvo napravio čuvenim softverom za razmenu muzike Napster i ranim ulaganjem u kompaniju Facebook.

podeli